在治疗上尚无特效的方法。鉴于各亚型间是一种疾病的不同发展阶段，治疗应根据不同的病期而异。一般应遵循按阶段施治的原则。
RA和RARS采用调节造血的药物为主，可按慢性再障治疗或给予诱导分化，如雄激素、肾上腺皮质激素、维A酸、干扰素等。如病情向白血病进展，可采用单药或联合化疗，如RA和RAS主要问题是贫血，多采用以调节和刺激造血的药物为主，类似于再生障碍性贫血的治疗。
RAEB治疗如同急性白血病。异基因骨髓移植是治愈此症的惟一途径，使用造血生长因子如莫拉司亭(GM-CSF) 或非格司亭(G-CSF)、白介素-3、促红细胞生成素(EPO)等可使部分患者获得缓解。
RAER、RAEB-T和CMML可选用诱导分化、化疗或骨髓移植。
1.刺激造血：
1.1.司坦唑醇(康力龙)：0.05mg/kg，3次/d，疗程3～12个月。
1.2.糖皮质激素：可选用泼尼松10mg，每日3次，泼尼松龙20mg，每日3次，疗程数月。大剂量甲泼尼龙30mg/(kg·d)，总量不超过1000mg/d，疗程3d。
1.3.莫拉司亭(GM-CSF)：120μg/(m2·d)，2周，间隔2周，可用至3疗程，或非格司亭(G-CSF) 2μg/(kg·d)×7天，休息3天，再用1疗程，可使84%～89%病人的中性粒细胞绝对值提高;也可非格司亭(G-CSF)与促红细胞生成素[EPO，200～1600μg/(kg·w)：静脉注射]合用。
1.4.重组白细胞介素3(rhIL-3)：30～1000μg/m2和促红细胞生成素[200～1600μg/(kg·w)静脉注射]，可分别对50%和25%的病人有效。
1.5.雄激素及同化激素：可用羟甲烯龙(康复龙)每日25mg/kg、甲睾酮每日25mg/kg、司坦唑醇(康力龙)每日0.1～0.2mg/kg，每日3次口服，疗程为3个月至1年。对RA及RAS疗效较好。
1.6.集落刺激因子：粒-单核细胞集落刺激因子(GM-CSF)剂量为每日120μg/m2，静脉点滴或皮下注射，间歇用药，用2～5日，停2～10日，为一疗程，可用至3疗程。粒细胞集落刺激因子(G-CSF)剂量为每日2.5μg/kg，用7日停3日，可用至2疗程。G-CSF和红细胞生成素(EPO)联合应用能使MDS的临床和血液学表现改善。EPO每周0.2～1.6mg/kg，静脉注射。
2.诱导分化：
2.1.顺式或全反式维甲酸：2～4mg/(kg·d)或20～40mg/(m2·d)，口服，疗程6～12周以上。该药对MDS各亚型以RA疗效较好。
2.2.干扰素α：300万U/(m2·d)，每周5天，疗程5～7周以上，对CMML疗效较好。在各亚型中以对CMML的疗效较好，但不能防止各亚型成为白血病。
2.3.靛玉红：50～100mg/(m2·d)，分3次口服，疗程3个月以上。
2.4.三尖杉碱：0.3～0.5mg/(m2·d)，静脉滴注，每天或隔天1次，10～15次1个疗程。
2.5.维生素D3：用药为1，25-(OH)2维生素D3，剂量为每日2.5～15μg口服，疗程8～28周。部分病例有效。
2.6.联合用药：
2.6.1.维A酸100mg/(m2·d) 6-硫鸟嘌呤(6～TG)每日12.5～25mg/m2口服，用2～8周。
2.6.2.维A酸100mg/(m2·d) 长春新碱(VCR)1～2mg/(m2·w)×2～8周。
2.6.3.三尖杉碱1.5mg/(m2·d) 左旋咪唑100mg/d分3次口服 干扰素α 250万U/(m2·d) 泼尼松20mg/(m2·d)，14天1个疗程，休息10～14天，开始第2疗程。
3.化疗：
3.1.小剂量阿糖胞苷(Ara-C)：10mg/m2，2次/d，皮下注射×6周。可使约1/3病例红细胞和血小板输注减少，但并不能诱导MDS病人的GM-CFU产生形态学和免疫表型的变化。
3.2.阿柔比星(阿克拉霉素)3～14mg/(m2·d)，连用7～10天为1个疗程，共2疗程。
3.3.伊达比星(4-去甲氧柔红霉素)25～50mg/(m2·d)，分4次口服，第1天、第14天或第21天服用，2～3周为1个疗程，共用2～4疗程。
3.4.依托泊苷(足叶乙甙)：100mg/(m2·d)×5天，后改为50mg/(m2·d)，每周2次，可用于CMML治疗。
3.5.小剂量三尖杉碱：0.3～0.6mg/(m2·d)，每天或隔天1次，10～15次1个疗程，休息10～15天，再接下一疗程。
3.6.足叶乙甙(VP16)：每日100mg/m2静脉滴注，用5日，然后改为每日50mg/m2，每周2次，可用于CMML治疗。
3.7.联合化疗：采用DA(柔红霉素 阿糖胞苷)、DAT(DA 6-TG)、HA(高三尖杉碱阿糖胞苷)、HOAP(高三尖杉酪碱、长春新碱、阿糖胞苷、泼尼松)、DOAP、DHA或MA(米托恩醌 阿糖胞苷)方案治疗RAEB、RAEBT和CMML及其继发性白血病，有报告可使49%的病例得到缓解。一些临床结果提示，多药联合化疗仅适用于白血病转化期或由体外培养、细胞遗传学检查、临床表现和实验室发现确定为有白血病转化倾向者。但早期采用强烈方案并不能预防和推迟白血病的转化。
4.骨髓移植：
异基因骨髓移植为治疗MDS的最有效途径，儿童异基因骨髓移植疗效明显优于成人患者。对于配合相合的骨髓移植，约有50%～80%的病儿得到较长期的缓解。但由于骨髓来源等问题尚未能完全解决，故国内尚少应用。脐血及胎盘血干细胞移植，将代替髓移植。继发于癌症治疗后的MDS患者，建议在RAEB或RAEB-T早期进行移植为好。7号染色单体或复杂染色体核型异常RC患儿，如有HLA匹配的同胞供体或无关供体，应在确诊后尽早进行SCT，其他RC患儿如有HLA匹配的同胞供体也应在确诊后尽早进行SCT。晚期MDS(RAEB和RAEB-t)应在确诊后尽早进行HLA完全匹配的同胞供体和无关供体或1个位点不合的无关供体SCT，如果疾病进展可考虑单倍体SCT。
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