本病尚无治愈方法,治疗目的主要是对症治疗。
药物治疗
生玉米淀粉:预防低血糖。
别嘌呤醇:治疗高尿酸血症。
他汀类药物:治疗高脂血症。
酶替代疗法(ERT):GSD Ⅱ 型可以用酶替代疗法治疗,使用重组 alglucosidase alfa (Lumizyme)降解溶酶体糖原。
手术治疗
肝移植:对于 GSD Ⅳ 型经典型和进展型肝功能障碍患者,以及进展为肝恶性肿瘤或肝功能衰竭的 GSD 患者,应考虑肝移植。
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