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x连锁性遗传SCID (x连锁性遗传SCID,x连锁)

x连锁性遗传SCID的治疗

  x连锁性遗传SCID的治疗

  1.骨髓移植:治疗SCID最好的方法是外周血、骨髓和脐血干细胞移植。最好的供者为HLA-A,B和D位点相同的同胞。成活者70%~80%的B细胞和T细胞功能可恢复。在发生严重感染,尤其是肺炎之前进行移植成功率较高。若缺乏HLA配型相同的同胞,可用相配的非亲属供者或单倍体相同(双亲)供者作骨髓移植。单倍体相同的亲代移植者,应去除骨髓细胞中的T细胞,以免发生移植物抗宿主病。35个月随访的生存率为56%,其中35%因B细胞缺陷未恢复,仍需免疫球蛋白替代治疗。

  原则上,SCID患儿不应该接受任何活菌免疫接种。恢复免疫接种应在患儿成功接受移植后一年,并已停止免疫抑制治疗。

  2.其他治疗:未经移植治疗的SCID患儿通常在两岁前死于各种感染并发症,可采用IVIG替代疗法,磺胺甲恶唑/甲氧苄啶(复方新诺明)预防卡氏肺囊虫肺炎。输注全血和血制品可导致SCID患儿发生移植物抗宿主病(GVHD)。因此血制品在输注前必须通过25Gy的辐射照射。所用血制品应来源于巨细胞病毒抗体阴性的供者。

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