治疗鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症的治疗原则是促进排氨、减少神经损伤及肝损害，以饮食、药物和肝移植治疗为主。
1.饮食控制低蛋白饮食，限制天然蛋白质，以减少氨的产生。以碳水化合物和脂肪作为主要热量来源，并保证维生素等营养素支持。
2.药物治疗
（1）排氨治疗，比如苯丁酸钠和苯甲酸钠等。
（2）改善尿素循环，口服或静脉滴注瓜氨酸、精氨酸。
3.手术治疗
肝移植是治疗鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症的有效方法，对于饮食及药物治疗效果不良的患者，应及早考虑肝移植，改善生存质量。
4.其他治疗
对于急性期严重高氨血症的患者，血液透析可以快速降氨。
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