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范可尼贫血 (范可尼贫血,溶血性贫血)

范可尼贫血的治疗

  1.治疗概要:范可尼贫血可用雄性激素、糖皮质激素、造血细胞生长因子治疗。骨髓移植至今仍是治愈范可尼贫血的唯一手段。脐血移植。目前FA的基因治疗正在尝试中。

  2.治疗:范可尼贫血可用雄性激素、糖皮质激素、造血细胞生长因子治疗,但疗效难以持续,而且只是改善症状,不能治愈。

  2.1.骨髓移植:骨髓移植至今仍是治愈范可尼贫血的唯一手段,常规的骨髓移植预处理对FA患者毒性大,死亡率极高。Gluckman等以环磷酰胺20mg/(kg·d),共4天加5Gy胸腹照射。环孢霉素A预防移植物抗宿主病,采用HLA全相合的同胞骨髓移植治疗45例FA,5年存活率达75%;另47例为HLA全相合的非血缘相关供体的骨髓移植,除用上述预处理方案外,其中10例进行了供体骨髓去T细胞,加用抗胸腺细胞球蛋白(ATG)或单抗预防GVHD,18例改用TBI,2年存活率达30%。认为低剂量的预处理方案明显改善了同胞骨髓移植的疗效,全身照射和去除T细胞明显改善了非血缘相关骨髓移植的疗效。

  2.2.脐血移植:Gluckman等总结了欧洲的16例脐血移植的范可尼贫血病例,其中8例为血缘相关供体脐血移植,5例仍存活;8例为无关供体脐血移植,l例存活。目前认为,范可尼贫血行干细胞移植时,预处理的放化疗剂量要求小,安全性大,且患者皆为小儿,故成为脐血移植的首选对象。

  1.3.基因治疗:目前FA的基因治疗正在尝试中,有学者在体外用逆转录病毒载体将正常的基因转导入FA患者的造血干/祖细胞中,可纠正范可尼贫血患者的造血干/祖细胞对MMC的敏感,而且纠正了的FA患者造血细胞具有生长和扩增优势。亦有学者对1例FA患儿进行了基因治疗的Ⅰ期临床研究,他们采集患者的外周血白细胞,用免疫磁珠法富集CD34+细胞,在体外用逆转录病毒载体导入正常的基因,然后将这些CD34+细胞回输给患者,这一治疗每3个月1次,共1年。治疗后患者骨髓和外周血中均可查到纠正的CD84+细胞,骨随细胞学及临床症状也有改善,而且无论有无MMC存在,患者CFU-GM、CFU-E等数量均增加。对于FA基因治疗的评价,尚待进一步的实验及临床研究。

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