1.治疗：
1.1.家族性噬血细胞综合征的化学疗法 常用的化疗药物有：①细胞毒性药物如长春花碱(Vinblastine) 6mg/(m2·w)，iv×12周或长春新碱与肾上腺皮质激素(1mg/(kg·d)×12周)联用，或②VP16或VM26与肾上腺皮质激素合用。③有的应用VP16，肾上腺皮质激素，④鞘内注射氨甲蝶呤(MTX)及头颅照射治疗取得良好效果。有的主张在缓解时，应用小剂量维持治疗。
1.2.家族性噬血细胞综合征的免疫治疗 有人用环孢霉素A治疗家族性噬血细胞综合征取得满意效果，同样，用抗胸腺细胞球蛋白(ATG)亦可诱导缓解。
1.3.应用血浆置换 可多次应用。
1.4.造血干细胞移植 尽管上述化疗可使病情缓解，有的可缓解5年，但仍不能根治家族性噬血细胞综合征。Fisher等(1986)首先报告用骨髓移植治愈家族性噬血细胞综合征患者。
国际组织细胞协会1994年提出一个治疗家族性噬血细胞综合征的94方案(HLH94).此方案包括环孢菌素A合并肾上腺皮质激素及VP16，鞘注MTX。
对有中枢神经系统受累者，每日应用地塞米松共8周，因其能很好地透过血脑屏障，则以后每二周注射一次地塞米松共一年。VP16在前两周为一周两次注射，以后每两周一次，约半年。停激素后用环孢霉素A，共用一年。在开始治疗的第3、4、5、6周，每周鞘内注射一次MTX.在疾病缓解后，争取做异基因造血干细胞移植。
2.预后：未经治疗的家族性噬血细胞综合征患者存活期约2个月，经化疗后，有的患者存活9年以上.但只有造血干细胞移植才能治愈家族性噬血细胞综合征。
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