HUS的病因尚不明,可能与某些病毒、细菌感染及妊娠并发症有关,肾脏是HUS的主要受累器官,病理表现为广泛的纤维蛋白沉积形成纤维素性血栓。HUS在成人和小儿均可见,但主要见于小儿,特别足婴儿期。HUS多数患者有肠胃炎或上呼吸道感染的前驱病史,临床以急性溶血性贫血,血小板减少、出血和急性肾功能衰竭为突出表现。末梢血涂片可见形态多样的破碎红细胞、血清乳酸脱氢酶显著升高,这些均提示为微血管性溶血性贫血。
TTP在病因、发病机制和临床表现方面均与HUS有共同之处,其不同于HUS的主要有:TTP具更广泛的各脏器小动脉微血栓形成,中枢神经系统受累表现,包括行为变态、癫痫发作、瘫痪、甚至昏迷,为脑梗死表现,脑出血为患者急性期死亡的主要原因。肾脏损害相对较轻,常伴发热,皮肤紫癜十分常见。
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