“基本药物”的概念，由世界卫生组织于1977年提出，指的是能够满足基本医疗卫生需求，剂型适宜、保证供应、基层能够配备、国民能够公平获得的药品，主要特征是安全、必需、有效、价廉。
一开始，基本药物基本上就是价格较为便宜的常用药。但是，WHO的定义也是与时共进的。根据其较新的定义：“基本药物是那些满足人群卫生保健优先需要的药品。挑选基本药物的主要根据包括:与公共卫生的相干性、有效性与安全的保证、相对优越的成本-效益性。在一个正常运转的医疗卫生体系中，基本药物在任何时候都应有足够数量的可获得性，其质量是有保障，其信息是充分的，其价格是个人和社区能够承受的”。实际上，WHO希望扭转基本药物等于廉价药的印象，希望强调基本药物“满足人群卫生保健优先需要”的特征，强调其“相对优越的成本-效益性”(也就是性价比)，但无论如何也强调其价格的可负担性。其实，通俗地说，基本药物就是相对物美价廉的常用药。
WHO为什么要提出基本药物这个概念?这其实也是一种基于现实的考量。从人道主义的伦理观来说，无论什么人患何种疾病，无论这种病的发病率多么低，只要有一种药物能够治愈或者缓解病症，其价格再昂贵、也是对患者生命的基本保障。因此，药物本不应该有“基本”和“非基本”之分。
然而，任何国家用于医疗卫生的资源都是有限的。在世界各国，上市销售的药物有很多，其中不少药物可以用于治疗同一种疾病，其疗效有所不同，价格也可能差别较大，因此，在资源有限的情况下，在许多国家，公共医疗保障体系不可能为民众的所有药物开支付账;而民营医疗保险也会对可报销药品的种类和金额加以限制，除非参保费足够高。倘若某些国家医疗保障体系不健全或者根本没有，民众吃药完全靠自费，那么对于收入不高的民众来说，药品开支自然会成为很大的经济负担。
在这样的背景下，各国根据本国的实际情况，在所有可以上市的药品当中进行适当的遴选，编制出基本药物目录，优先强化其供应保障体系，以满足大部分国民基本医疗卫生保健的优先需要，就成为一种必要而紧迫的公共政策。根据WHO在1999年的统计，全世界有156个国家制定了基本药物目录，其中29个国家建立这样的制度已经长达5年以上。
不过，在发达国家中，美国、英国、大多数西欧国家并没有建立基本药物制度，主要是因为这些国家的医疗保障体系对药品的报销品种很多，绝大多数上市的药物对民众来说都是可获得的。在这样的情况下，区分基本和非基本的药物似乎没有必要。但是，在全球性医药费用不断高涨的背景下，这些发达国家自20世纪70年代起就采取了各种各样的药品开支控制措施，其中的一种措施是减少(或者不增加)公共医疗保障体系可报销的药品种类。也就是说，越来越多已上市的药物不被纳入医保体系。因此，这些被剔除的药物，可以被视为“非基本”的药物，但是这样的说法在这些国家并不流行。
相对来说，基本药物的概念对发展中国家有着特殊的意义。发展中国家与发达国家的国民在药物支付能力上的确存在差别，低收入国家的大多数国民没有能力承担疗效显著、价格高昂的药物，尤其是进口药物。发展中国家的医疗保障体系也难以将这些昂贵药物全数纳入其中。因此，低收入国家的政府引导其医疗保障体系和民众将药品开支优先用于相对来说物美价廉的基本药物，是必要的。此外，建立基本药物制度，还可以推进发展中国家的合理用药。滥用药品导致医药费用开支增加的现象在发展中国家比比皆是。基本药物的遴选考虑到了药品的“有效性与安全”，因此多使用基本药物是促进药品合理使用的措施之一。
中国政府从1979年开始参加WHO基本药物行动计划。1996年，中国首次发布了国家基本药物中成药和化学药品目录。然而，问题在于，“基本药物”在中国更多只是一个概念，而不是一种有效的公共政策。众所周知，绝大多数基本药物都是普药，每一种基本药物在我国都有几十家企业可以生产，并且会有不同的剂型。同样是基本药物，不同的商品，价格自然不一样，但疗效的差别也许不大。由于众所周知的“以药养医”机制，医疗机构倾向于开贵药、多开药，这样导致相当一部分患者不仅用药过多，而且使用了过多价格昂贵、但疗效不一定很高的药物。由此导致了大家所说的“药价虚高”。
国家基本药物目录中的药品包括化学药品、生物制品、中成药。不纳入国家基本药物目录遴选范围的药品包括：含有国家濒危野生动植物药材的;主要用于滋补保健作用，易滥用的;非临床治疗优选的;因严重不良反应，国家食品药品监督管理部门明确规定暂停生产、销售或使用的;违背国家法律、法规，或不符合伦理要求的。
国家基本药物遴选是按照防治必需、安全有效、价格合理、使用方便、中西药并重、基本保障、临床优选的原则，结合中国用药特点和基层医疗卫生机构配备的要求，参照国际经验，合理确定基本药物的品种(剂型)和数量。
国家发展改革委将负责制定基本药物全国零售指导价格。基本药物零售指导价格原则上按药品通用名称制定公布，不区分具体生产经营企业。
在国家零售指导价格规定的幅度内，省级人民政府根据招标形成的统一采购价格、配送费用及药品加成政策，确定本地区政府举办的医疗卫生机构基本药物具体零售价格。
根据国家物价主管部门初步测算，基本药物价格平均降幅约在10%左右。同时，基本药物在基层实行零差率销售，取消15%药品加成。两者相加，群众在基层医疗卫生机构购买基本药物，价格上至少便宜25%。
根据规定，基本药物全部纳入基本医疗保障药品报销目录，报销比例明显高于非基本药物。
建立国家基本药物制度，有利于保障群众用药安全、维护人民健康，有利于转变“以药补医”、减轻群众看病负担。要统筹生产、流通、定价、使用、报销等各个环节，创新体制机制，确保基本药物生产供应，调动企业积极性，保障药品质量安全和不断档不缺货;确保基本药物配备使用，落实医保报销政策，形成合理用药习惯;确保基本药物零售价格有所降低，同时对医疗机构补偿到位，保障正常运转。
