1、生长激素
基因重组人生长激素(rhGH)替代治疗已经被广泛应用,目前大都采用0.1U/kg,每日临睡前皮下注射一次,每周6—7次的方案。治疗应持骨骺愈合为止。治疗时年龄越小,效果越好,以第一年效果最好,年增长可达10cm以上,以后生长速度逐渐下降,在用rhGH治疗过程中可出现甲状腺速缺乏,故须监测甲状腺功能,若有缺乏适当加用甲状腺素同时治疗。
应用rhGH治疗副作用较少,主要有:①注射局部红肿、与rhGH物质基纯度不够以及个体反应有关,停药后可消失,②少数注射后数月会产生抗体,但对促生长疗效无显著影响,③较少见的副作用有暂时性视乳头水肿、颅内高压等,④此外研究发现有增加股骨头骺部滑出和坏死的发生率,但危险性相当低。
恶性肿瘤或有潜在肿瘤恶变者,严重糖尿病患者禁用rhGH。
2、促生长激素释放激素(GHRH)
目前已知很多GH缺乏属下丘脑性,故应用GHRH可奏效对GHND有较好疗效,但对垂体性GH缺乏者无效。一般每天用量8~30μg/kg,每天分早晚1次皮下注射或24h皮下微泵连续注射。
3、口服性激素
蛋白同化类固醇激素有:①氟羟甲睾酮,每天2.5mg/m2;②氧甲氢龙,每天01—0.25mg/kg,③吡唑甲氢龙,每日0.05mg/mg,均为雄激素的衍生物,其合成代谢作用强,雄激素的作用弱,有加速骨骼成熟和发生男性化的副作用,故应严密观察骨骼的发育,苯丙酸诺龙目前已较少应用。
同时伴有性腺轴功能障碍的GHD患儿骨龄达12岁时可开始用性激素治疗,男性可注射长效庚酸睾酮25mg,每月一次,每3月增加25mg,直至每月100mg;女性可用炔雌醇1~2μg/日,或妊马雌酮自每日0.3mg起?酌情逐渐增加,同时需监测骨龄。
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