输入纯化的转铁蛋白或正常人血浆可获良好疗效，患儿贫血症状渐消失并恢复生长发育。用纯化的转铁蛋白可减少由输血带来的肝炎等疾病的危险，应尽量避免输红细胞以防铁在骨髓外积聚过多，继发血色病的危险。
输入纯化的转铁蛋白或正常人血浆后患者体内转铁蛋白的升高持续不超过1周，但此期间一批幼红细胞摄取铁后逐渐成熟，可维持正常造血达4个月，故每2～4个月输1次即可。有些患者每3～4个月静脉注射1～2g高纯度转铁蛋白，共治疗4～7年疗效良好，未产生转铁蛋白抗体。
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