本病的治疗过程可分为诱导缓解治疗和缓解后治疗 2 个阶段,治疗方法包括化疗、干细胞移植、放疗、靶向治疗。需要注意的是,急性早幼粒细胞白血病(APL)虽然也是 AML 的一个亚型,但由于其常合并凝血功能障碍,临床治疗方案不同于 AML 其他亚型。诱导缓解治疗化疗接受大剂量化疗以杀灭尽可能多的白血病细胞。可能需要住院 4~6 周,以便于医生能够密切监测患者情况,并及时处置化疗药物的各种副作用。同时,也可能会联用靶向治疗药物。治疗结束后,患者的骨髓开始生成健康血细胞。医生会采集患者的骨髓样本,若未检出白血病细胞,则认为“处于缓解期”。此后,需要通过缓解后强化治疗,以确保病情长期处于缓解状态。缓解后治疗缓解后治疗将采用更为强烈的方案以消灭任何残留的肿瘤细胞。主要有 3 种备选方案:化疗:每个月进行一次中大剂量化疗,连用 6~8 次。异体干细胞移植:来自志愿者捐献的干细胞移植。自体干细胞移植:来自患者自身的干细胞移植。具体介绍如下:化疗使用强效化疗药物杀灭全身的肿瘤细胞。可以通过口服、静脉注射或皮下注射给药。假如肿瘤发生扩散,还需将化疗药物注入脑部和脊髓周边的液体中,也就是临床所谓的鞘内化疗。
化疗可以杀死体内快速分裂的细胞,例如肿瘤细胞,但也会殃及体内其他快速分裂的细胞——例如免疫系统、口腔、肠壁以及毛囊中的细胞。治疗过程中,会通过药物或采取其他措施,帮助控制化疗的副作用。
干细胞移植可以在大剂量化疗结束后进行干细胞移植,用自身或供体捐献的干细胞替换治疗过程中严重受损的骨髓细胞。此类移植的干细胞将逐渐分化,形成新的健康血细胞。现有 2 种类型干细胞移植方法:
异体干细胞移植:使用供体捐献的干细胞,是最常见的干细胞移植类型。最佳供体:父母、兄弟或姐妹等近亲属。风险:移植物抗宿主病。供体提供的细胞将患者的身体识别为外源性物质,因而对各处的器官和组织展开攻击。症状包括皮疹、瘙痒、恶心、腹泻、口腔溃疡、黄疸(眼睛和皮肤泛黄)。
自体干细胞移植步骤:在开展化疗之前,从患者的骨髓或血液中采集干细胞,并冷冻保存。随后,在患者完成大剂量强化治疗后,再回输至其体内。优势:因为这些干细胞就来自于患者自身,所以不会发生排斥反应。缺点:很难将白血病细胞与健康干细胞彻底分离,在干细胞移植过程中很可能会掺杂有一些白血病细胞,最终被同时回输至患者体内。
完成干细胞移植后,必须住院观察一段时间,并及时处置相关的治疗副作用。由于该治疗方案会采用非常大剂量的化疗,因而可能引起较为严重的并发症,例如:正常血细胞数量非常低,造成感染和出血风险显著升高。损伤肺部、骨骼和甲状腺。白内障丧失生育能力。若干年后发生另一种类型的癌症。
放疗原理:放疗是使用高能射线来杀灭肿瘤细胞。
适应证:已经扩散至脑部和脊髓或扩散至骨骼的急性髓系白血病。在进行干细胞移植前,有时也会用到大剂量放疗。
方法:通常成人都是采用外照射治疗,也就是用一台仪器发出射线从体外进行照射。
副作用:皮肤晒伤、红肿口腔溃疡——对患者的头颈部进行放疗恶心、呕吐或腹泻——对患者的腹部进行放疗疲乏出血或淤青感染风险上升药物治疗靶向药物治疗:目前已经有多种口服靶向药物用于 AML 的治疗,如 Venetoclax,Glasdegib,Dasatinib,Midostaurin 等。年轻患者,大多与常规化疗方案联合。老年患者,可联合地西他滨、阿扎胞苷或单药治疗。但由于靶向药物针对的靶点不同,并非所有患者均适合接受上述药物治疗。
急性早幼粒细胞白血病的治疗对于急性早幼粒细胞白血病患者而言,需要使用药物使白血病细胞分化为成熟、健康的血细胞,这样它们就不会发生破裂并释放干扰凝血的蛋白质。常用于治疗急性早幼粒细胞白血病的两种药物是:
全反式维甲酸:可能需要使用该药物持续治疗 1~2 年。主要副作用包括头痛、发烧、皮疹、口腔或咽喉溃疡、瘙痒和胆固醇升高。
三氧化二砷:副作用包括疲乏、恶心、呕吐、腹泻、腹部疼痛、心律失常和神经损伤。也可以在用药的同时,联合开展化疗。
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