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Fabry病 (Fabry病)

Fabry病的治疗

  治疗:

  减少细胞内神经酰胺三己糖苷的沉积是治疗此病的主要目的。

  1.α-半乳糖苷酶替代治疗是最近几年采取的首选方法,目前已经在欧洲应用于临床患者的治疗。

  2.应用糖苷神经酰胺合成酶抑制药减少神经酰胺三己糖苷的产生以及应用α-半乳糖苷酶代谢抑制药减少α-半乳糖苷酶的降解,可以间接减少神经酰胺三己糖苷的沉积。

  3.基因治疗在动物实验已获成功。

  4.通过骨髓移植使外源基因表达在患者的骨髓间质干细胞也可能成为一种有效的治疗手段。

  5.对发作性的疼痛治疗可以应用卡马西平或鸦片类药物,但效果不理想,国外采取Neuronin获得满意的效果。

  6.对卒中的治疗主要采取阿司匹林口服进行预防。而高血压治疗一般采取ACE抑制药类降压药物。

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